Генная терапия возвращает способность видеть: лечение амавроза

В Спарк терапьютикс говорят, что и исцеляющие способности этого лекарства ошеломляют, но не меньше потрясает и стоимость лечения. Сегодня она составляет около 850 тыс. долларов США.

Однако, благодаря разовому характеру инъекций, препарат Luxturna выгодно отличается от традиционных медикаментов для борьбы с редкими заболеваниями, а том числе и амаврозом. Ведь за многие из них приходится отдавать не одну тысячу долларов в год, а весь курс лечения порой оценивается в десятки миллионов долларов.

Новинка генной инженерии представляет собой лиофилизат для инъекций, в который заложен нормальный вирус гена RPE 65. Замена дефектного участка позволит полностью слепым с рождения людям увидеть краски и очертания предметов.

«Конечно, на 100% возвращение зрения рассчитывать не приходится. Тем не менее это огромный прорыв в офтальмологии», – говорит руководитель проекта д-р Роуз. – Пока Luxturna помогает восстановить только один ген. Но врожденные заболевания глаз могут быть вызваны мутациями в любом из 22 генов. Поэтому нам хватит работы на много лет вперед».

Автор: Елена Медведева, врач,
специально для Okulist.pro