
Генная терапия возвращает способность видеть: лечение амавроза
Изменено: 27 марта 2019
Специалисты компании Spark Therapeutics создали первое в мире лекарство для лечения наследственной слепоты, вызванной мутацией гена RPE 65. Исследования показали, что одноразовая инъекция раствора действительно возвращает способность видеть пациентам с врожденным амаврозом Лебера и другими генетическими заболеваниями, поражающими органы зрения.
В Спарк терапьютикс говорят, что и исцеляющие способности этого лекарства ошеломляют, но не меньше потрясает и стоимость лечения. Сегодня она составляет около 850 тыс. долларов США.
Однако, благодаря разовому характеру инъекций, препарат Luxturna выгодно отличается от традиционных медикаментов для борьбы с редкими заболеваниями, а том числе и амаврозом. Ведь за многие из них приходится отдавать не одну тысячу долларов в год, а весь курс лечения порой оценивается в десятки миллионов долларов.
Новинка генной инженерии представляет собой лиофилизат для инъекций, в который заложен нормальный вирус гена RPE 65. Замена дефектного участка позволит полностью слепым с рождения людям увидеть краски и очертания предметов.
«Конечно, на 100% возвращение зрения рассчитывать не приходится. Тем не менее это огромный прорыв в офтальмологии», – говорит руководитель проекта д-р Роуз. – Пока Luxturna помогает восстановить только один ген. Но врожденные заболевания глаз могут быть вызваны мутациями в любом из 22 генов. Поэтому нам хватит работы на много лет вперед».
Автор: Елена Медведева, врач,
специально для Okulist.pro